武田肺癌领域新药布格替尼片于博鳌乐城先行

来自武田制药的肺癌领域创新药物——布格替尼片（Brigatinib）近日获得海南省药品监督管理局批准，作为克唑替尼进展后患者的临床急需用药正式在海南自贸港博鳌乐城国际医疗旅游先行区落地。首位患者已于近医院接受治疗。

武田布格替尼片是用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌（NSCLC）治疗的创新产品，此前已在欧美获批。得益于“先行先试”政策，布格替尼片在博鳌乐城加速实现获批应用，使中国患者不出国门就能享有国际先进的创新药物，满足他们迫切的临床用药需求。

医院医护人员将武田肺癌新药布格替尼片送至病房

肺癌是全球范围内发病率和死亡率最高的癌症之一。据统计，全球每年有万人因罹患肺癌死亡，占癌症死亡总人数的18.4%[1]。NSCLC是最常见的肺癌类型，约占全球每年确诊的新发肺癌病例的80%-85%[2]。其中，ALK阳性NSCLC是一种比较少见但凶险独特的肺癌亚型，患者平均患病年龄比较年轻，且许多患者会出现脑转移等症状，大大影响患者的生活质量，这些患者在治疗过程中的需求亟待满足。

武田布格替尼片是第二代[3]选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），旨在用于ALK阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗。根据国际临床研究Phase2ALTA最新研究结果显示，根据研究者评估，患者使用布格替尼片治疗之后，经确认的客观缓解率（ORR）为56％。根据独立评审委员会（IRC）评估，中位无进展生存期（PFS）达到16.7个月，中位总生存期（OS）为40.6个月。对于基线伴可测量脑转移灶的患者，布格替尼片治疗组经确认的颅内ORR达到67%，中位颅内缓解时长为16.6个月。根据IRC评估，颅内无进展生存期（iPFS）达到18.4个月[4]。布格替尼片能够帮助满足这些患者的未竟需求，因此被选为武田首款落地博鳌的产品，以加速惠及中国患者。

年8月，医院肿瘤内科主任叶刚教授开出布格替尼片在乐城的首张处方。

叶刚教授采访

Q：请介绍一下ALK阳性非小细胞肺癌是什么疾病？

A：近年来肺癌治疗取得了很大进步，发现了很多的靶向突变，并出现了相应的新型靶向药物。ALK阳性患者在NSCLC中占4%-10%，我国每年有3.5万新发ALK阳性NSCLC病例。因此，针对ALK的靶向治疗新型药物的出现将极大改善这些患者的生活质量。

Q：ALK阳性非小细胞肺癌与其他肺癌有哪些区别？

A：第一，发病比较少见；第二，患者相对较年轻；第三，病情进展较快，很多患者初诊时就已经是晚期了，大约25%的患者在发病的时候已经发现有脑转移，而75%的患者在病程中会发生脑转移。所以，这是自然病程比较凶险的一种类型。而另一方面，随着近年来靶向药的使用与研究的不断进展，这一部分患者的生存和生活质量得到极大改善，所以ALk突变也被称作为“钻石突变”。

Q：请介绍一下治疗ALK阳性非小细胞肺癌的关键因素是什么？

A：其关键因素是靶向治疗，靶向治疗近年来在肿瘤领域中发展迅速。而ALK阳性NSCLC的治疗也从最初的一代靶向药，发展到二代、三代靶向治疗药物，每一次重要创新均极大地改善了ALK突变患者的预后和治疗效果。

Q：布格替尼片这次通过先行先试引进后，您认为对我国患者有哪些好处？

A：由于一代靶向药耐受性相对较差，不良反应较多，而且很快会出现耐药情况；此外，很多药物受制于血脑屏障不能通过血脑屏障，对颅内的病变无法产生效果。而布格替尼作为新一代靶向药能够进入脑内的药物量较高，对全身治疗也起到一定疗效。有研究表明，在一代药物治疗后有过病情进展或不能耐受的情况下，更换布格替尼治疗能使这些患者的总生存率、无病生存率和颅内病变的控制情况都有极大改善。

Q：您开出的第一张布格替尼片处方是什么时间？

A：布格替尼片于今年八月在医院首先落地。让国内有相应需要的患者能够用第一时间用上新药是非常令人高兴的事情。另外，希望通过我们的临床经验能够使布格替尼片早日得到国家批准，使国内更多同类患者尽早受益。

Q：第一张处方的患者情况是怎样的？用药后的情况？

A：患者之前先后用过不同的靶向药并进行过化疗，后续病情出现进展，也是非常明确的布格替尼片用药指征。根据相关政策，在最初一个星期进行了持续临床观察，患者没有发生不良反应。目前她已经带药出院，迄今为止情况都还不错，现在仍在随访中。

博鳌乐城国际医疗旅游先行区是国内率先开展临床真实世界数据应用试点的“医疗特区”[5]，现已成为国际创新药品优先进入中国的重要窗口。自年起，武田制药与乐城全面深化合作，双方在第三届进博会期间正式签署《战略合作备忘录》，在医疗创新及医疗科技领域建立全面深入的战略合作关系，共同提升患者对创新药物的可及性。截至目前，武田制药已有多款创新药品纳入先行区特许目录。在近日发布的海南自贸港博鳌乐城全球特药险版中[6]，布格替尼片也名列其中。

声明

1.本文旨在传递医药前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐或推广。

2.如您想了解更多疾病知识或药品、诊疗相关信息，请咨询医疗卫生专业人士。

3.本文所述布格替尼片（Brigatinib）还未在中国大陆获批上市。

参考文献

1.WorldHealthOrganization.LatestGlobalCancerData.