一年两款源创新药上市,连刷首方落地纪

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跑车百米加速拼的是发动机的性能，一家Biotech一年内上市两款源头创新药，考验的什么？

一款中国创新药从拿到上市批文到首方落地需要多久？在Biotech商业化能力越来越受到瞩目的时代，答案一定是越快越好。

迪哲医药再一次成为这场考试中最快交卷的，仅用了2天，戈利昔替尼就实现了从拿到药品注册证书到首方落地。

巧合的是，上一个保持非自有工厂发货最快行业纪录的，同样是迪哲，其首款创新产品舒沃替尼在年实现了“4天首方落地”。

或许是“一回生二回熟”，有了上一次的经验，迪哲在戈利昔替尼的商业化运营上，让外界读出了一种“志在必得”：将这款近十年来获批的首个针对复发难治性PTCL创新药以最快的速度落地。

成立六年实现两款全球首创/潜在同类最佳新药上市，迪哲开挂了？

两次从0到1

目前全球已上市一代、二代JAK抑制剂大多作用于自免领域，如诺华的芦可替尼，辉瑞的托法替布、阿布昔替尼，艾伯维的乌帕替尼，在特应性皮炎、类风湿性关节炎等领域均有所斩获。

迪哲的戈利昔替尼作为第二代JAK抑制剂，却另辟蹊径，与前辈们最显著的特点在于差异化的适应证布局，并未选择自免赛道，而是首创了通过靶向JAK/STAT通路来治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL），这也使得戈利昔替尼成为该治疗领域全球首个且唯一的全新作用机制药物。

戈利昔替尼的“新”体现在两个层面：新机制与新结构。

迪哲医药CEO张小林表示，迪哲研发团队最早发现并通过国际多中心临床验证了JAK/STAT通路是治疗外周T细胞淋巴瘤的高潜力靶点。同时，戈利昔替尼独特的创新分子结构设计，实现了对JAK1的极高选择性和长半衰期，可对肿瘤持续稳定强抑制的同时大幅提升安全耐受。

在张小林看来，正是基于创新的作用机制和分子设计，临床上才取得了突破性疗效。发表于《柳叶刀?肿瘤学》杂志的全球关键性注册临床研究“JACKPOT8B部分”数据表明，戈利昔替尼单药治疗复发/难治性（r/r）PTCL的客观缓解率（ORR）为44.3%，完全缓解（CR）率为23.9%，中位缓解持续时间（DoR）长达20.7个月，均是既往靶向治疗方案的近2倍。

现阶段，PTCL存在较大的治疗缺口，戈利昔替尼的顺利获批将很好地填补临床上的空白。张小林告诉E药经理人，戈利昔替尼上市后有望冲破PTCL治疗瓶颈，改变当前PTCL的诊疗格局。PTCL恶性程度高，且异质性强、发病机制复杂，在所有非霍奇金淋巴瘤中生存率最低，一线治疗主要依赖CHOP为基础的四联化疗，治疗效果不理想，且患者复发风险极高，而r/rPTCL的生存预后更差：3年生存率仅为23%，中位总生存期（OS）仅5.8个月。

近十年来未有针对PTCL的创新药上市。值得注意的是，在今年4月的CSCO指南大会上，戈利昔替尼凭借优异的临床数据，已提前获《CSCO淋巴瘤诊疗指南（版）》推荐。

随着产品上市，JAK抑制剂在T细胞淋巴瘤的最终表现，也将通过商业化数据给出答案。此外，张小林表示，戈利昔替尼正在推进海外注册的工作，争取以最快的速度让全球患者享受到这一创新成果，为全球患者赢得全新的治疗希望。

实现从0到1突破的戈利昔替尼，是迪哲在差异化创新战疫中打出的第二枚“子弹”，打头炮的舒沃替尼，突破肺癌难治靶点在国内首发上市后，同样走在冲击海外市场的路上。

不久前结束的ASCO大会上，迪哲医药以口头报告形式公布了舒沃替尼针对经EGFR20号外显子插入突变（Exon20ins）非小细胞肺癌（NSCLC）首个国际多中心注册临床研究“悟空1B”的初步分析结果，研究达到主要终点，舒沃哲高效低毒，展现全球同类最佳潜力。

年4月，该药物一线治疗EGFRExon20insNSCLC获美国FDA突破性疗法认定，是该领域全球唯一全线获FDA突破性疗法认定的药物。

作为迪哲成立6年后结出的第一颗果实，舒沃替尼于年8月在国内获批上市，是首款针对这一适应证的中国创新药。

早在年，舒沃替尼就已成为肺癌领域首个获中美两地监管机构双“突破性疗法认定”的中国创新药。目前舒沃替尼已被作为I级推荐用药纳入《CSCO非小细胞肺癌诊疗指南（版）》，是该指南中针对EGFRexon20insNSCLC的唯一I级推荐方案。

值得注意的是，从国内首例临床研究受试者入组，到正式获批上市，舒沃替尼仅用时不到4年，甚至超越了第三代EGFR-TKI奥希替尼在国内的进展速度（4.5年）。

张小林直言，自迪哲成立以来，始终聚焦在自身有竞争优势的领域。“我们用自己优势去跟别人竞争，而不是今天流行什么去做什么，盲目追逐热点本质就变成已失去自身优势。”也正是基于这样的核心战略，迪哲立足于推进在科学上有优势、有把握的产品进行研发，并把它们尽早推向市场，加速实现自我造血。在张小林看来，目前迪哲医药的每一条研发管线都极具BIC/FIC潜力。

商业化加速摘“U”还远吗

自国家药监局下发戈利昔替尼的上市许可那一刻起，迪哲就全面开启了“24小时不间断”商业化上市推进。从定稿说明书、包材印刷、生产、包装、检验、质量放行、全国配送、上架、开单，公司和外部合作伙伴日夜兼程无缝接力，才能在短短2天时间里把药物送达全国各地。此前，同行非自由工厂发货的最快速度也要20天。

对于尚未盈利的创新药企来说，何时能够通过商业化扭亏为盈是如今资本寒冬之下，愈发被