一年上市4款创新药,是什么成就了基石速

来源：财经国家周刊

近日，国内创新药研发又传捷报。

3月14日，基石药业宣布RET抑制剂普拉替尼（商品名：普吉华）的扩展适应症成功获批上市，普拉替尼成为中国首个且唯一获批用于RET突变甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌的选择性RET抑制剂。

此前2月9日，基石药业宣布，艾伏尼布（商品名：拓舒沃）成功获批上市。它是国内首个获批的IDH1抑制剂，填补了急性髓系白血病精准靶向治疗的空白。

自年初以来，基石药业已成功将普拉替尼（商品名：普吉华）、阿伐替尼（商品名：泰吉华）、舒格利单抗（商品名：择捷美）以及艾伏尼布（商品名：拓舒沃）这四款创新药成功推向市场。

一家创新药企在一年的时间内创下4款创新药上市获批的成绩，并且都是同类首创（first-in-class）或潜在同类最优（best-in-class），这在医药行业极为罕见。

在国内创新药激烈竞争的拥挤赛道上，“基石速度”是如何达成的？与时间赛跑的同时，如何做到“又快又新又好”？

与时间赛跑

“双十定律”常常被用来形容一款新药上市的困难度，即一款新药从研发到上市,平均需要10年时间和10亿美元的投入。而且，新药研发还伴随着高风险：成功率不到10%。

年，正值国内药品审评审批制度改革大幕拉开、资本市场纷纷进军生物制药行业，当年年底，基石药业成立，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物。

创新药研发，唯快不破。

基石药业大力探索“自研+引入”，目前已经获批的普拉替尼、阿伐替尼以及艾伏尼布均是引进产品，而舒格利单抗则是由基石药业自研。多管齐下，既保障了产品的差异化和创新水平，也极大提升了效率。

经过5年多时间的深耕，年基石药业迎来了创新药的收获期。

年3月24日，普拉替尼（商品名：普吉华）率先获批治疗先前经含铂化疗后的RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者；

紧接着，年3月31日，阿伐替尼（商品名：泰吉华）获批治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括DV突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。随后的4月29日，阿伐替尼也在中国台湾获批上市。

上述两款新药均为中国首个，为国内RET基因融合阳性NSCLC患者、胃肠道间质瘤患者群体提供了新的治疗选择。

到了年年底，舒格利单抗（商品名：择捷美）获批上市。这也是全球首个联合化疗获批一线治疗转移性鳞状和非鳞状NSCLC患者的PD-L1抗体。

新近获批的艾伏尼布则是国内首个IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。

其中，普拉替尼从新药上市申请（NDA）受理到第一个肺癌适应症获批，仅用了6.5个月，而业界的平均时间是13.7个月。

更值得一提的是，在内卷严重的PD-(L)1单抗赛道中，舒格利单抗不断超越，从第12位上升至NSCLC治疗第一梯队。

据了解，在年第四季度，舒格利单抗还是国内排名第12位的临床PD-(L)1单抗，年底已经跃升为第4位获批鳞状和非鳞状转移性（IV期）NSCLC的PD-(L)1单抗，且具备同类最优潜力。

根据研发进展预计到今年第四季度，舒格利单抗有望成为首个覆盖局部晚期（III期）和转移性（IV期）NSCLC全人群的PD-(L)1单抗，提前约两年让局部晚期（III期）非小细胞肺癌患者用上肿瘤免疫疗法。

创新产品成功上市，还不是终点。对于创新药企而言，商业化能力是其赢得下半场的核心竞争力，也是决定创新药能否最终惠及患者的关键。

不光是临床开发、上市速度创下业内标杆，基石药业在商业化布局方面也颇具前瞻性、策略性。早在年，基石药业就开始着手商业化团队建设，当时旗下产品尚在临床试验阶段。

精准医疗对商业化团队的专业性有着更高的要求，自建团队可以更好的将优秀的治疗方案带给医生和患者。从商业视角看，建立商业团队，构建自有的商业生态，打通实现产品价值的“最后一公里”，是从Biotech到Biopharma进化的关键一步。

早布局、早出手的成效显著。例如，普拉替尼获批上市首日，即在30个省64个城市的DTP药房上市；阿伐替尼从运抵中国到送至分销伙伴的时间仅4天，上市首日即在30个省52个城市的DTP药房上市。

而且，两款药物在短期内销售成绩不俗：截至年6月30日，它们合计产生了万元人民币的收入。

值得注意的是，这两款药品均为国内首创，且领先优势显著，基石药业尝试自己销售。而对于同类产品竞争异常激烈的PD-(L)1单抗，基石药业则主动拥抱强大的合作伙伴：如将舒格利单抗的国内市场授权给辉瑞，将国外市场授权给EQRx。

瞄准“临床价值”

近年来，随着越来越多的药企扎堆快速跟进，诸多同质化创新产品开始了对市场、资源的激烈争夺。用时兴词汇来形容，就是“内卷”。这对创新药行业的可持续发展提出了严峻挑战。

“药物研发必须盯住四个字——‘临床价值’，再扩展四个字就是‘患者获益’。”中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖在接受记者采访时表示。

年以来，药物研发以患者需求为核心、以临床价值为导向已经成为业内共识。

而早在公司成立之初，基石药业的产品定位就聚焦未被满足的医疗需求领域——国内高发癌种。

在基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士看来，满足中国临床的治疗需求是行业创新最根本的动力。

根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的年全球最新癌症负担数据，我国年新发癌症病例万例，死亡病例万例，分别占全球总量约24%和30%。

从癌种上看，我国与西方国家存在差异，胃癌、肝癌、食管癌等癌症新发病例数排在前列。

从癌症患者五年生存率上看，我国和欧美等发达国家也存在较大差距。例如，整体而言，目前我国癌症患者五年生存率为41%，而美国则达到了约67%。

“先进的治疗方案未能及时引入国内并普及是主要原因之一。”江宁军说，正因如此，基石药业在治疗领域的选择上十分专注，围绕国内高发的肺癌、胃癌、肝癌、食管癌等疾病领域布局，寻找创新靶点和药物。

从公司已经上市的几款产品来看，潜在获益人群规模可观。据介绍，PD-L1单抗舒格利单抗的适应症布局涵盖了三期、四期非小细胞肺癌全人群、胃癌、食管癌及T细胞淋巴瘤患者；而普拉替尼、阿伐替尼以及艾伏尼布三款精准治疗产品均为国内首创，总患者规模约9万人，除了已获批的适应症外，后续适应症的研究和注册都在顺利进行中。

除了精准的适应症策略，“基石速度”还得益于强大的临床开发能力。

例如，舒格利单抗针对四期非小细胞肺癌的临床研究方案，采用创新性设计，同时涵盖鳞状和非鳞状NSCLC两种亚型，使得需要两个大型III期临床研究才能得到的结果，在一项临床试验中达成，大幅节约研发成本和时间。

又如，高效的桥接策略加快引进资产在大中华地区的审批，普拉替尼和阿伐替尼在获得IND批准仅两年后就在中国获批上市。

值得一提的是，不论是选品立项的精准独到、还是强大的临床开发能力，都和公司团队实力密不可分。基石药业核心管理层在行业内都有20年以上的经验，曾在行业领先的跨国药企工作多年，大多还拥有医学博士学位。更重要的是，核心管理层的背景聚焦在肿瘤领域，能力高度互补，职能横跨研发、生产、注册、商业化等医药创新产业链上的各个环节。

迈入创新药2.0时代

凡是过往，皆为序章。

随着药审改革推进，国外创新药在国内的评审的周期不断缩短，这对于国内企业快速跟随模式带来了很大挑战，尤其是me-too药同质化竞争、源头创新的缺失等问题备受